1月23日，美國國家衛生研究院宣布，將在今后6年內拿出1.9億美元資助基因組編輯研究項目，消除這項“革命性”技術(shù)應用于治療人類(lèi)患者的障礙。

該機構當天在一份聲明中表示，這項名為體細胞基因組編輯的計劃，將重點(diǎn)研究改善在患者體內運送基因組編輯工具的機制、開(kāi)發(fā)新型或改進(jìn)基因組編輯器、開(kāi)發(fā)在動(dòng)物和人類(lèi)細胞中測試基因組編輯工具安全性和有效性的方法，以及組裝可供科學(xué)界共享的基因組編輯工具包。

該院院長(cháng)弗朗西斯·柯林斯表示：“CRISPR-Cas9等基因組編輯技術(shù)給生物醫學(xué)研究帶來(lái)革命性變化。體細胞基因組編輯計劃的重點(diǎn)是大幅加速這些技術(shù)的臨床轉化，以治療盡可能多的遺傳病?！?/p>

體細胞是相對于生殖細胞的概念，這類(lèi)細胞的遺傳信息不會(huì )像生殖細胞那樣遺傳給下一代，所以基因組編輯治療帶來(lái)的體細胞改變也不會(huì )遺傳下去。許多罕見(jiàn)疾病和一些常見(jiàn)病都是由人體DNA的改變引起，這些DNA變化可能遺傳自父母，也可能后天發(fā)生。

美國國家衛生研究院表示，過(guò)去十多年里，基因組編輯領(lǐng)域取得巨大進(jìn)展，讓精準改變活細胞內的DNA成為可能，但這種技術(shù)要廣泛應用于臨床仍面臨許多挑戰。

文章來(lái)源：生物制品圈